Діти з модифікованими генами – це майбутнє, але це не стартапи CRISPR

Кожна дитина має близько сотні нових генетичних мутацій
Moodboard – Майк Вотсон/Getty Images
Мені неприємно порушувати це вам, Але кожна дитина — це генетичний експеримент — і природі байдуже, якщо щось піде не так. Наші геноми — це жахливий безлад, створений суперечливими еволюційними силами, і кожен із нас — це новий кидок генетичного кубика з сотнею чи близько того брендів.,У суміш були додані нові випадкові мутації.
З цієї причини я не сумніваюся, що якщо цивілізація переживе різні кризи, що насуваються, включаючи, але не обмежуючись, зміну клімату, редагування генів ембріонів одного дня стане рутиною. Адже природне зачаття можна навіть вважати безвідповідальним.
Нам попереду дуже довгий шлях, перш ніж ми дійдемо до цього моменту – хоча вам буде пробачено за іншу думку, якщо ви слухали ажіотаж технічного брата цього року. У 2025 році ми дізнаємося про щонайменше три стартапи, які мають на меті створювати дітей зі зміненими генами.
Отже, CRISPR ось-ось народиться – чи такі стартапи насправді можуть бути контрпродуктивними?
профілактика генетичних захворювань
Два стартапи – Manhattan Genomics І профілактичний – Він сказав, що його мета – запобігти серйозним спадковим захворюванням, а не поширювати захворювання серед людей. Гідна мета. Але хороша новина полягає в тому, що таким станам вже можна запобігти за допомогою різних методів скринінгу, таких як генетичне тестування ембріонів ЕКО перед імплантацією. Дуже мало випадків, коли скринінг не спрацює.
То навіщо вам шукати компанію для розробки технічно та юридично складного продукту – генно-відредагованих ембріонів – коли вже існує продукт – скринінг ЕКЗ – без цих проблем?
Коли я поставив це запитання двом компаніям, Preventive не відповіла, але представник Manhattan Genomics сказав, що пари, які проходять ЕКЗ, часто не мають достатньо ембріонів на вибір. Якщо хворі ембріони можна редагувати, а не викидати, це збільшує шанси на народження дитини. За оцінками компанії, редагування генів може «вилікувати приблизно 10 ембріонів, уражених хворобою Хантінгтона, і 35 ембріонів, уражених серповидно-клітинною анемією, щороку для пар, які зараз використовують ЕКЗ».
Це буде дорівнювати невеликій кількості дітей – лише близько третини імплантованих ембріонів ЕКЗ призводять до народження живих, і це, ймовірно, буде навіть менше після редагування. Більше того, з цим виникають серйозні проблеми. По-перше, хоча методи CRISPR стали надзвичайно прогресивними, все ще існує ризик спричинити небезпечні мутації як побічний ефект.
По-друге, процес редагування часто не починається або може тривати після того, як ембріон починає ділитися. Це означає, що різні клітини одного ембріона матимуть різні мутації – явище, яке називається мозаїцизмом. CRISPR виявлено у дітей, незаконно створених у Китаї І був анонсований у 2018 році.
Це означає, що ви не можете з упевненістю сказати, що хвороботворна мутація у відредагованому ембріоні була успішно виправлена, і це теж без будь-яких небезпечних мутацій. Він шоустопер.
робити це правильно
Є можливі рішення. Наприклад, деяких тварин із зміненими генами створюють шляхом внесення змін до стовбурових клітин, а потім клонування клітин, коли ви впевнені, що вони мають бажані зміни. Однак, як я описано в моїй попередній колонціКлоновані тварини мають масу проблем зі здоров’ям і несподівані фізичні відмінності. Ось чому необхідні додаткові фундаментальні дослідження, і ретельне тестування буде надзвичайно важливим, якщо цей підхід колись випробувати на людях.
Тепер ми маємо два чудових приклади того, як редагування генів плоду можна запровадити відповідально у формі розгортання донорства мітохондрій у Великобританії та Австралії. Мітохондрії – це структури, що виробляють енергію в клітинах, які містять власний невеликий геном. Мутовані мітохондрії можуть викликати серйозні захворювання, якщо їх передати дітям, але цього можна уникнути, замінивши їх здоровими донорськими мітохондріями.
Одну з форм мітохондріальної технології запровадили приватні клініки безпліддя в США в 1990-х роках, що призвело до народження того, що я опишу перша генетично модифікована людинаЦі перші спроби призвели до заборони цієї технології в США,
Донорство мітохондрій раніше було незаконним у Великобританії, Але після кампанії груп пацієнтів, широких консультацій і обговорень, закон змінився і тепер це так Затвердження кожного окремого випадку на основі тестуванняє Австралія роблячи приблизно те саме,
Яка справжня мета?
Нові репродуктивні технології мають запроваджуватися як такі: відкрито, законно та в рамках незалежних контрольованих випробувань. Натомість принаймні два стартапи як повідомляється, розглядаючи Проведення експериментів у країнах, де менше законів, що регулюють використання редагування генів у ембріонів.
Це не сприятиме розвитку науки, тому що ми не зможемо довіряти заявам приватних компаній, які діють поза регуляторним контролем. Навпаки, це може призвести до негативної реакції, оскільки все більше країн запровадять або посилять закони проти редагування генів.
Якщо є мільярдери – інвестори Preventive включають Сема Альтмана з OpenAI та Браян Армстронг з CoinbaseНаприклад, якби вони дійсно дбали про запобігання серйозним спадковим захворюванням, вони б досягли набагато більшого, вкладаючи гроші в некомерційні дослідницькі організації.
Або їхня кінцева мета – мати власних дітей із розвиненим станом здоров’я, а не допомагати іншим парам мати здорових дітей? Це чітка мета третього стартапу, завантажувальна біографія,
Отже, чи можемо ми використовувати редагування генів, щоб зробити наших дітей кращими, якщо ми хочемо? Я дам вам відповідь на це у своїй колонці наступного місяця.
Тема:
